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發(fā)布時間：2018.11.22
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美國 FDA「孤兒藥資格」（Orphan Drug Designation）是源自 Orphan Drug Act（ODA），乃美國國會基于保障在美國罹病人數(shù)低于 20 萬疾病的病患能有藥可醫(yī)治而提出的鼓勵措施，凡獲得孤兒藥資格新藥，給予臨床試驗支出抵稅和減免處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee），以及最后獲準上市，如果該藥廠可證明新藥比其他相同適應(yīng)癥療法的臨床效果更佳時，有機會獲得 7 年市場專屬期。
TrendForce 生技產(chǎn)業(yè)研究副理劉適寧指出，孤兒藥資格實施以來的確嘉惠眾多罕見疾病病患，但也有漏洞和被濫用的爭議，最主要漏洞之一為獲得孤兒藥資格的新藥可豁免兒童族群的臨床試驗。長年來，孤兒藥資格允許授予常見疾病中的兒童族群為目標適應(yīng)癥的新藥，借此鼓勵兒童用藥發(fā)展。然而，因后來立法的 Pediatric Research Equity Act（PREA），獲得孤兒藥資格新藥或以兒童族群為適應(yīng)癥標的獲得孤兒藥資格時，反而可豁免 PREA 的要求，而無需進行以兒童族群為研究對象的臨床試驗，此意料外的效應(yīng)，反可能讓兒童用藥研究數(shù)量下降，與 PREA 立法目的相違背。
美國 FDA 已于 2017 年 12 月 19 日發(fā)布「Clarification of Orphan Designation of Drugs and Biologics for Pediatric Subpopulations of Common Diseases」指引草稿，擬透過行政手段填補此漏洞。基于指引草稿推出的具體措施為，將兒童孤兒藥資格的適用范圍從一般疾病的年齡，切割縮減為藥廠需證明該疾病發(fā)生在成人或兒童實質(zhì)上為不同的疾病，或此兒童族群已在罕見病患族群的范圍。
孤兒藥另一個濫用爭議，為該資格被藥廠廣泛用來利益極大化其獨占市場，諸多銷售額龐大的藥品其實曾獲得孤兒藥資格；進一步言之，自 1983 年以來，核發(fā)超過 600 個孤兒藥資格，其中約 70 款具孤兒藥資格的藥品被美國 FDA 核準的第一適應(yīng)癥病患族群其實相當龐大，例如治療高類固醇的 Crestor、精神病藥物 Abilify、用于諸多自體免疫疾病的 Humira 與癌癥藥物 Hercptin 等。
此外，一些癌癥標靶藥物以一些生物標記將目標癌癥適應(yīng)癥范圍縮小至某些亞型而取得孤兒藥資格，例如 Iressa（EGFR exon 19 deletions or exon 21 substitution 的移轉(zhuǎn)性非小細胞肺癌）、Tagrisso（EGFR T790M mutation-positive 的移轉(zhuǎn)性非小細胞肺癌）等，尤其現(xiàn)在越來越多以基因表現(xiàn)或變化為生物標記，科學(xué)上的進展也造就孤兒藥資格申請量逐年攀升。
基于以分子標記界定疾病范圍的議題高度復(fù)雜，并涉及科學(xué)和法規(guī)等不同層面，美國 FDA 局長 Scott Gottlieb 僅表示，為了因應(yīng)越來越多標靶藥物提出孤兒藥資格申請，將會舉辦公開會議搜集相關(guān)建議，以確保后續(xù)美國 FDA 對孤兒藥資格的核發(fā)、誘因與政策，可與國會當初立法的目的一致。美國 FDA 現(xiàn)在孤兒藥的審查政策先朝向給予更有效率的保障來發(fā)展，透過組織與流程的改善，對孤兒藥資格的申請案力求 90 天內(nèi)給予答覆，以利節(jié)省孤兒藥開發(fā)的時程與時間。
